Utvikling av sjeldne rusmidler for sjeldne sykdommer
Innholdsfortegnelse:
- Hva er et foreldreløs stoff?
- Hvorfor noen stoffer er "forældreløse stoffer"
- Incentiver for å øke utviklingen av rusmidler
- U.S. Office of Orphan Product Development
- 1983 U.S. Orphan Drug Act
- Virkning av loven om sjeldne legemidler i U.S. Pharmaceuticals
- Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av loven om sjeldne legemidler
- Internasjonal Forskning og Utvikling for Orphan Drugs
- Komiteen for sjeldne legemidler
- Forskrift om sjeldne legemidler
- Bunnlinjen på loven om forældreløs narkotika
Coldplay - Everglow (Single Version) - Official Video (September 2024)
Hva er et foreldreløs stoff og hva er ordningen for forældreløs narkotika? Hvorfor er forskning og utvikling for disse stoffene viktig, og hva er barrierene?
Hva er et foreldreløs stoff?
Et forældreløs stoff er en medisin (farmasøytisk) som fortsatt er underutviklet på grunn av mangel på et selskap for å finne stoffet lønnsomt. Ofte årsaken til at stoffet ikke er lønnsomt, er at det er relativt få personer som vil kjøpe stoffet når det veies mot den forskning og utvikling som trengs for å produsere stoffet. I enkle ord er orphan drugs de som selskapene ikke forventer å tjene mye penger på, og i stedet rette sin innsats på narkotika som vil ta med penger.
Hvorfor noen stoffer er "forældreløse stoffer"
Farmasøytiske (narkotika) og bioteknologiske selskaper undersøker stadig og utvikler nye medisiner for å behandle medisinske forhold, og nye stoffer kommer ofte på markedet. Folk som lider av sjeldne sykdommer eller lidelser, derimot, ser ikke den samme medisinske forsknings oppmerksomheten for deres sykdommer. Dette skyldes at tallene deres er små, og det potensielle markedet for nye legemidler til å behandle disse sjeldne sykdommene (ofte kalt "foreldreløse legemidler") er også lite.
En sjelden sykdom forekommer hos mindre enn 200 000 personer i USA eller mindre enn 5 per 10 000 personer i EU. Regjeringens reguleringsorganer i USA og EU har således tatt skritt for å redusere denne ulikheten i stoffutviklingen
Incentiver for å øke utviklingen av rusmidler
Å erkjenne at tilstrekkelig medikamenter for sjeldne lidelser ikke var blitt utviklet i USA, og at narkotikaforetakene faktisk ville pådra seg et økonomisk tap i utviklingen av narkotika for sjeldne forhold, passerte USAs kongress forløpslovene i 1983.
U.S. Office of Orphan Product Development
U.S. Food and Drug Administration (FDA) er ansvarlig for å sikre sikkerhet og effektivitet av medisiner på markedet i USA. FDA etablerte Office of Orphan Product Development (OOPD) for å hjelpe til med utviklingen av foreldreløse legemidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser), inkludert å tilby forskningsstipendier.
Foreldreløsemidler, som andre medisiner, må fremdeles være sikre og effektive gjennom forskning og kliniske forsøk før FDA vil godkjenne dem for markedsføring.
1983 U.S. Orphan Drug Act
Foreldreløsemiddelloven gir incitamenter til å indusere selskaper til å utvikle medisiner (og andre medisinske produkter) for de små markedene hos individer med sjeldne lidelser (i USA utgjør 47 prosent av sjeldne sykdommer færre enn 25 000 personer). Disse insentiver inkluderer:
- Føderale skattekreditter for forskning gjort (opptil 50 prosent av kostnadene) for å utvikle et forældreløst legemiddel.
- Et garantert 7-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få FDA markedsføring godkjenning av et bestemt stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet. En annen applikasjon for en annen bruk kan også godkjennes av FDA, og selskapet vil ha eksklusive markedsføringsrettigheter for stoffet for den bruken også.
- Frafall av legitimasjon søknad avgifter og årlige FDA produkt avgifter.
Før passasjen av Orphan Drug Act, var få foreldreløse legemidler tilgjengelig for behandling av sjeldne sykdommer. Siden loven har mer enn 200 foreldreløse legemidler blitt godkjent av FDA for markedsføring i USA
Virkning av loven om sjeldne legemidler i U.S. Pharmaceuticals
Siden orphan drug Act ble opprettet i 1983, har det vært ansvarlig for utviklingen av mange stoffer. I 2012 var det minst 378 rusmidler som er godkjent gjennom denne prosessen, og tallet fortsetter å klatre.
Eksempel på legemidler tilgjengelig på grunn av loven om sjeldne legemidler
Blant medisinene som har godkjent, er de som:
- Adrenokortikotropisk hormon (ACTH) for behandling av infantile spasmer
- Tetrabenzin for behandling av chorea som oppstår hos mennesker med Huntingtons sykdom
- Enzym erstatningsterapi for de med glykogen lagringsforstyrrelse, Pompes sykdom
Internasjonal Forskning og Utvikling for Orphan Drugs
Som den amerikanske kongressen har EU-regjeringen anerkjent behovet for å øke forskningen og utviklingen av rusmidler.
Komiteen for sjeldne legemidler
Etablert i 1995 er Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) ansvarlig for å sikre sikkerheten og effekten av medisiner på markedet i EU. Den samler vitenskapelige ressurser fra de 25 EU-medlemsstatene. I 2000 ble Komiteen for sjeldne legemidler (COMP) etablert for å overvåke utviklingen av rusmidler i EU.
Forskrift om sjeldne legemidler
Forordningen om sjeldne legemidler, vedtatt av Det europeiske råd, gir incentiver for utviklingen av rusmidler (og andre medisinske produkter for sjeldne lidelser) i EU, inkludert:
- Frafall av gebyrer knyttet til markedsføring godkjenningsprosessen.
- Et garantert 10-årig monopol på narkotika salg for det første selskapet for å få EMEA markedsføring godkjenning av et stoff. Dette gjelder bare for godkjent bruk av legemidlet.
- Fellesskapets markedsføringstillatelse - En sentralisert markedsføringstillatelse som gjelder for alle EU-landene.
- Protokollhjelp, noe som betyr at vitenskapelig selskapsrådgivning skal gi vitenskapelig rådgivning om ulike tester og kliniske forsøk som er nødvendige for å utvikle et stoff.
Forordningen om sjeldne legemidler har hatt den samme fordelaktige effekten i EU som foreldreløsemiddelloven hadde i USA, noe som økte utviklingen og markedsføringen av sjeldne legemidler for sjeldne lidelser.
Bunnlinjen på loven om forældreløs narkotika
På den tiden er det mye kontroverser mot rusmiddelloven, med behov for behandlinger for sjeldne sykdommer på den ene siden av skalaen, og spørsmål om bærekraft på den andre. Heldigvis har disse handlingene, både i USA og Europa, økt bevisstheten om de mange sjeldne sykdommene, som ikke er så uvanlige når de legges sammen.
Grunnleggende informasjon om sjeldne sykdommer
Lær hvordan en sykdom kvalifiserer som sjelden, hvordan får du informasjon, og hvordan du finner støtte hvis du lider av en sjelden sykdom.
Filmer om sjeldne sykdommer og lidelser
Film er en kraftig kunstform, og disse filmene om sjeldne sykdommer og lidelser vil endre måten du ser på og diskuterer slike lite kjente forhold.
Hvordan cytotoksiske rusmidler behandler reumatiske sykdommer
Cytotoksiske legemidler som brukes til kreft, som metotreksat, Cytoxan og Imuran, kan også behandle reumatoid artritt, lupus og andre reumatoid sykdommer.